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《科学》封面重磅!研究人员仅通过单次注射mRNA,就修复了小鼠心脏

嵌合抗原受体(CAR)T细胞技术是一种细胞免疫疗法,以患者自身的免疫细胞为靶点,直接用于对抗有害细胞。该技术需要采集患者的 T 细胞并在实验室中对其进行基因编辑,表达特定嵌合受体后再重新注入患者体内。在这个过程中,患者就获得了针对特定抗原的免疫能力。

虽然这种方法可有效治疗癌症等多种疾病,但是由于成本高昂,很难进行普及。近日,佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种新方法,仅通过单次注射mRNA,就能在小鼠体内形成CAR-T细胞。

心力衰竭通常是由成纤维细胞驱动的。这些成纤维细胞长期过度产生,会使心肌变硬、损害心脏功能。因此,在新研究中,研究人员合成了一段特殊的mRNA,并包裹在靶向T细胞的纳米颗粒中,最后注射到成纤维细胞活跃的小鼠体内。

研究结果表明,mRNA注射2周后,心力衰竭小鼠的成纤维细胞明显减少,心脏功能恢复至良好。而且,mRNA没有整合到T细胞的基因组中,因此靶向心脏成纤维细胞的T细胞一段时间后会恢复正常,这就避免了CAR-T细胞可能影响心脏愈合的副作用。

研究人员表示,正在继续测试这种基于mRNA的CAR-T细胞技术,希望最终能开展临床试验。

该研究论文题为“CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury”,已登上《科学》期刊封面。

前瞻经济学人APP资讯组

论文原文:https://www.science.org/doi/10.1126/science.abm0594

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